Nýlega tilkynnti Ascentage Pharma að nýi sérhæfði Bcl-2 sértæki hemillinn lisaftoclax (APG-2575) hafi verið samþykktur af kínversku lyfjaeftirlitinu (NMPA) til meðferðar á fullorðnum sjúklingum með langvinna eitilfrumuhvítblæði/smá eitilfrumukrabbamein (CLL/SLL) sem hafa áður fengið að minnsta kosti eina altæka meðferð, þar á meðal Bruton týrósín kínasa (BTK) hemla. Þetta gerir lisaftoclax að fyrsta Bcl-2 hemlinum sem fær skilyrt samþykki og markaðsleyfi til meðferðar á sjúklingum með CLL/SLL í Kína og öðrum Bcl-2 hemlinum sem hefur verið samþykktur á heimsvísu.
Lisaftoclax er nýr sérhæfður, smásameinda Bcl-2 sértækur hemill til inntöku, þróaður af Ascentage Pharma, til að meðhöndla sjúklinga með illkynja æxli með því að hindra sértækt frumudauðahemjandi próteinið Bcl-2 og þar með endurheimta eðlilegt frumudauðaferli í krabbameinsfrumum. Í klínískum rannsóknum hefur lisaftoclax sýnt fram á víðtæka meðferðarmöguleika við fjölmörgum blóðsjúkdómum og föstum æxlum, sérstaklega í CLL/SLL, bæði sem einlyfjameðferð og í samsettum meðferðum.
Þessi samþykki byggir á niðurstöðum úr lykilrannsókn í II. stigi (APG2575CC201) sem var hönnuð til að meta virkni og öryggi einlyfjameðferðar með lisaftoclaxi hjá sjúklingum með endurkomið eða þrálátt CLL/SLL, þar sem heildarsvörunarhlutfall (ORR) var aðalendapunkturinn. Lisaftoclax sýndi sannfærandi virkni og ORR sem náði fyrirfram skilgreindum endapunkti hjá sjúklingum sem áður höfðu fengið meðferð með BTK-hemlum og/eða ónæmislyfjameðferð. Ennfremur sýndi lisaftoclax hagstætt öryggisprófíl án æxlislýsuheilkennis (TLS) sem kom fram meðan á rannsókninni stóð, lág tíðni blóðeitrunaráhrifa sem voru stjórnanleg og lág tíðni eituráhrifa sem ekki tengdust blóði sem voru að mestu leyti af stigi 1-2.
CLL/SLL er illkynja blóðsjúkdómur af völdum þroskaðra B-frumna. Það hefur fyrst og fremst áhrif á eldri hópa og yfir 100.000 ný greiningar eru tilkynntar um allan heim á hverju ári1. Í Kína, þar sem tíðni CLL/SLL er lægri en í vestrænum löndum, er sjúkdómurinn að aukast hratt, með yngri upphafsaldur og meiri árásargirni2. Sem núverandi aðalmeðferð við CLL/SLL hafa BTK-hemlar bætt meðferðarárangur sjúklinga verulega. Hins vegar standa BTK-hemlar enn frammi fyrir ýmsum vandamálum eins og takmarkaðri getu til að framkalla djúp svörun, mikilli hættu á bakslagi við meðal- og langtímameðferð, eituráhrifum og óþoli sem tengist langvarandi meðferð; því er þörf á öruggari og árangursríkari meðferðarúrræðum fyrir sjúklinga með CLL/SLL.
Innleiðing Bcl-2 hemla hefur gjörbylta meðferð við CLL/SLL enn frekar. Apoptósubælandi þátturinn Bcl-2, sem er oft ofurtjáður í ýmsum blóðsjúkdómum, sérstaklega CLL/SLL, er lykilferli þar sem æxlisfrumur komast hjá frumudauða. Hins vegar er uppgötvun Bcl-2 hemils sem meðferðarmarkmiðs mjög krefjandi, aðallega vegna þess að verkunarháttur hans byggist á prótein-prótein víxlverkun (PPI). Bindingarviðmót Bcl-2 er tiltölulega stórt, sem gerir það erfitt fyrir smásameindahemla að hafa hindrandi áhrif. Að auki er Bcl-2 próteinið staðsett á hvatberum, með tvöfaldri himnubyggingu, og er meðal flóknustu og krefjandi frumuþátta þar sem það krefst þess að lyf komist fyrst í gegnum frumuhimnuna áður en þau geta haft frekari áhrif á hvatberahimnuna. Áður en þetta gerðist hafði enginn Bcl-2 hemill verið samþykktur til meðferðar við CLL/SLL í Kína. Þetta samþykki fyrir lisaftoclax fyllir meðferðarbil í CLL/SLL og veitir mörgum sjúklingum í landinu nýja von.
Eins og er eru enn margar klínískar rannsóknir á nýrri krabbameinslyfjatækni í gangi í Kína sem leita að sjúklingum. Til að fá ráðgjöf um ný lyf og tækni, getur þú haft samband við alþjóðlega deild krabbameinslækninga á Peking South Region Oncology Hospital.
Símanúmer: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Birtingartími: 15. júlí 2025