RD13-02 er alhliða CAR-T frumulyf sem beinist að CD7 frumum sem eru unnin úr heilbrigðum gjafa og er ætlað til meðferðar á endurkomnu eða þrálátu bráðu eitilfrumuhvítblæði/eitlaæxli í T-frumum (T-ALL/LBL). Það er erfðabreytt til að forðast bróðurmorð, hýsilssjúkdóm gegn ígræðslu (GvHD) og höfnun hýsils gegn ígræðslu (HvG) og eykur jafnframt æxlishemjandi virkni. Hægt er að framleiða RD13-02 í einni lotu fyrir marga einstaklinga, sem gerir það að „tilbúnu“ lyfi fyrir sjúklinga sem þurfa CAR-T frumumeðferð.
Þann 7. nóvember 2024 tilkynnti Bioheng Therapeutics að það muni kynna nýjustu klínísku niðurstöður I. stigs lyfjameðferðar sinnar, RD13-02, sem beinist að CD7 til meðferðar á sjúklingum með endurkomið/þrálátt (R/R) T-ALL/LBL, í munnlegri kynningu á 66. ársfundi bandarísku blóðmeðafræðifélagsins (ASH). Ráðstefnan fer fram dagana 7.-10. desember 2024 í San Diego í Bandaríkjunum.
Niðurstöður: Þann 1. ágúst 2024 voru alls 18 gjaldgengir sjúklingar með R/R T-ALL/LBL skráðir í rannsóknina (13 ALL, 5 LBL), með miðgildi aldurs 33,5 ár (á bilinu 11 til 67). Miðgildi fyrri meðferðarlína var 2 (á bilinu 1 til 5) og 4 sjúklingar höfðu áður gengist undir allo-HSCT fyrir skráningu. Miðgildi hlutfalls BM-kímstofna var 71% (á bilinu 6% til 90%) meðal 18 sjúklinga, þar sem 9 (6 ALL, 3 LBL) sýndu utanmergsþátttöku. Engin skammtatakmarkandi eituráhrif (DLT) eða taugaeituráhrif komu fram við alla skammtastærðir, aðeins eitt tilfelli af Gr1 GvHD kom fyrir. Frumufrumulosunarheilkenni (CRS) var stjórnanlegt og meirihlutinn var vægt (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). Sýkingar af hvaða stigi sem er komu fram hjá 13 (72%) sjúklingum (≥Gr3 hjá 2 [11%] sjúklingum). Vegna tilvika Gr3 CRS hjá einum sjúklingi hvor á DL2 og DL3 stigum, ákváðu rannsakendur DL1 sem útvíkkaðan skammt með áherslu á öryggi og virkni. Við útvíkkun skammta lést einn sjúklingur úr æxlislýsuheilkenni á 20. degi eftir innrennsli.
Við upphaflega matið 28 daga eftir innrennsli náðu 14 af 17 matshæfum sjúklingum CR/CRi. En tveimur mánuðum eftir innrennsli náðu tveir sjúklingar til viðbótar CR/CRi, með CR/CRi hlutfall upp á 94% (16/17). Meðal sjúklinga með CR/CRi náðu 100% neikvæðri stöðu hvað varðar lágmarks leifar sjúkdóms (MRD) samkvæmt flæðifrumusjá. Miðgildi Cmax CAR-T frumna í útlægu blóði var 1.863.601 eintök/μg af erfðaefni (á bilinu 275.044 til 3.763.587) samkvæmt qPCR, þar sem lengsta gildið var yfir 90 daga.
Niðurstaða: RD13-02, alhliða CAR-T lyf sem er „tilbúið“ og sýndi viðráðanlegt öryggisprófíl og aukna virkni við meðferð á R/R CD7 T-ALL/LBL. Athyglisvert er að 100% sjúklinga með CR/CRi náðu MRD-neikvæðum stöðu, sem býður sjúklingum upp á hraðari meðferðarúrræði.
Eins og er eru margar aðrar klínískar rannsóknir á CAR-T í gangi í Kína og verið er að leita að sjúklingum. Til að fá ráðgjöf um ný lyf og tækni er hægt að hafa samband við alþjóðlega deild krabbameinslækninga á Peking South Region Oncology Hospital.
Símanúmer: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Heimildir
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Birtingartími: 3. des. 2024