Þann 11. októberÁrið 2024 hefur kínverska lyfjaeftirlitið (NMPA) samþykkt umsókn um rannsóknarlyf (IND) fyrir...Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 stungulyf), CD19-miðuð sjálfsónæmismeðferð með kímerískum mótefnavaka (CAR)-T frumu, til meðferðar á ónæmisblóðflagnafæð vegna rauðra úlfa (SLE – ITP). Þetta er fyrsta IND lyfjagjöfin fyrir Inaticabtagene Autoleucel sem hefur verið samþykkt við sjálfsofnæmissjúkdómum í Kína.
Inaticabtagene Autoleucel er CD19 CAR-T frumumeðferðarvara, með einstöku CD19 scFv (HI19a) og háþróaðri framleiðsluferlum. Inaticabtagene Autoleucel er fyrsta einkaleyfisverndaða CD19-miðaða CAR-T varan sem er framleidd í Kína og fyrsta markaðssetta CAR-T frumumeðferðarvaran fyrir B-ALL í Kína. Inaticabtagene Autoleucel er að víkka út notkun sína fyrir nokkrar ábendingar, þar á meðal endurtekin/r B-ALL hjá fullorðnum, endurtekin/r DLBCL, endurtekin/r B-ALL hjá börnum og unglingum og ýmsa sjálfsofnæmissjúkdóma. Umsókn fyrirtækisins um nýtt lyf (NDA) til meðferðar á endurkomnu eða þrálátu stórfrumu B-frumu eitilæxli var samþykkt af NMPA í september 2024.
SLE er kerfisbundinn sjálfsofnæmissjúkdómur sem venjulega leiðir til margra líffæraskaða. Óeðlilegar B-frumur og sjálfsmótefni gegna lykilhlutverki í meingerð SLE. SLE getur valdið óhóflegri eyðingu blóðflagna, þ.e. SLE-ITP. SLE-ITP kemur fyrir hjá um það bil 16% kínverskra sjúklinga með SLE, flestir sjúklingar með SLE-ITP svara mjög illa sterum, ónæmishemlum og líffræðilegum lyfjum og eru oft í mikilli hættu á blæðingum í líffærum, en langtímalifun þeirra er frekar léleg.
Í júlí á þessu ári birtist virta tímaritinu „The New England Journal of Medicine“.birti rannsóknina „Anti-CD19 CAR T frumur í þrálátri ónæmisblóðflagnafæð vegna SLE“, sem prófessor Zeng Xiaofeng og prófessor Li Mengtao frá gigtardeildinni og prófessor Zhou Daobin frá blóðfræðideild Peking Union Medical College Hospital voru höfundar hennar. Rannsóknin sýndi fram á langvarandi virkni og öryggi Inaticabtagene Autoleucel við meðferð á SLE-ITP og undirstrikaði gríðarlega möguleika CAR-T frumumeðferðar.
Þrjátíu og átta ára gömul kona greindist með rauða úlnliðssjúkdóm árið 2014 og kom með afturkræfa próteinmigu og liðagigt og viðvarandi blóðflagnafæð. Fyrri meðferðir með stórum skömmtum af glúkókortikóíðum (metýlprednisólónpúlsum), hýdroxýklórókíni, ónæmisglóbúlíni í bláæð, takrólímusi, cýklósporíni A, sírólímusi, rituximabi, danazóli, eltrombópagi og endurmynduðu blóðflagnafæðinni dró ekki úr henni. Blóðflagnafjöldi var viðhaldið á bilinu 10.000 til 20.000 á rúmmillimetra og féll að lokum niður fyrir 10.000 á rúmmillimetra í júlí 2023.
Á þeim tíma kom hún með purpura og flekkbólgu á útlimum, blóðblöðrur í munni og blæðingu úr tannholdi. Beinmergsstrok hennar sýndi virka mergfrumufjölgun og skerta þroska megakaryocyta. Aðeins lágskammta af prednisóni (5 mg á dag) og hýdroxýklórókín (0,2 g á dag) voru gefin í mánuðinum fyrir CAR T-frumuinnrennslið. Ný sjálfsfrumuhvítfrumusöfnun var notuð til að framleiða inati-cel. Samtals voru 500.000 CD19 CAR T frumur á hvert kílógramm líkamsþyngdar gefnar eftir að sjúklingurinn hafði gengist undir eitilfrumueyðandi krabbameinslyfjameðferð með flúdarabíni (í skammti sem nam 25 mg á fermetra líkamsyfirborðs) á dag á dögum -5, -4 og -3 og cýklófosfamíði (í skammti sem nam 250 mg á fermetra) á dögum -5 og -4 fyrir CAR T-frumumeðferð.
Eftir inndælingu Inaticabtagene Autoleucel hélt blóðflagnafjöldi sjúklingsins áfram að hækka og fullkomin klínísk svörun náðist og notkun glúkókortikóíða og allra ónæmisbælandi lyfja var hætt. Eins og er hefur sjúklingurinn í raun snúið aftur til eðlilegs lífs.
Eins og er eru margar aðrar klínískar rannsóknir á CAR-T í gangi í Kína og verið er að leita að sjúklingum. Til að fá ráðgjöf um ný lyf og tækni er hægt að hafa samband við alþjóðlega deild krabbameinslækninga á Peking South Region Oncology Hospital.
Símanúmer：4008803716
Email：myimmnet@163.com
HEIMILDIR
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Birtingartími: 8. nóvember 2024