Þann 7. ágúst tilkynnti Lyfjaeftirlitsmiðstöð Bandaríkjanna (CDE) að lagt hafi verið til að PA3-17 stungulyf verði bætt við flokkun byltingarmeðferðar, sem ætluð er til meðferðar fullorðinna sjúklinga með endurkomið/þrálátt T-frumu bráða eitilfrumuhvítblæði/eitlakrabbamein (r/r T-ALL/LBL).
Eins og er eru enn margar klínískar rannsóknir á nýrri krabbameinslyfjatækni í gangi í Kína sem leita að sjúklingum. Til að fá ráðgjöf um ný lyf og tækni, getur þú haft samband við alþjóðlega deild krabbameinslækninga á Peking South Region Oncology Hospital.
Símanúmer: 4008803716
WeChat auðkenni: 17801183037
Netfang:myimmnet@163.com
Sjúklingar með endurkomið/þrálátt T-eitilítilhvítblæði/eitilítilæxli (r/r T-ALL/LBL) einkennast klínískt af hraðri sjúkdómsframvindu, slæmri horfur og skorti á meðferðarúrræðum. Eins og er var aðeins Nailabine samþykkt af FDA árið 2005 til meðferðar á T-ALL/LBL sjúklingum sem svöruðu ekki að minnsta kosti tveimur krabbameinslyfjameðferðum eða fengu endurkomu eftir meðferð, með ORR upp á 31% og CR upp á 23%. Því er brýn þörf á að þróa aðrar árangursríkar aðferðir. Auk tjáningar þess í eðlilegum T- og NK-frumum og engri tjáningu í öðrum vefjafrumum, er CD7 mikið tjáð í T-ALL/LBL frumum. Því er CD7 talið mögulegt markmið fyrir þróun CAR-T meðferðar við T-ALL/LBL. Áskorunin er hins vegar að forðast bróðurmorð af völdum tjáningar CD7 í T-frumum. Rannsakendur þróuðu CAR-T frumuinnspýtingu byggða á CD7 nanómótefnum, kallað PA3-17 innspýting, með því að hindra tjáningu CD7 sameindarinnar á yfirborði T-frumna með and-CD7 próteintjáningarblokka (PEBL).
Langtíma eftirfylgnigögn úr I. stigs klínísku rannsókninni á PA3-17 stungulyfi til meðferðar á endurkomnu/þrálátu bráðu eitilfrumuhvítblæði/eitlaæxli af völdum T-frumu (R/R T-ALL/LBL) voru kynnt á alþjóðlega viðurkenndu fræðiráðstefnunni EHA 2025.
Þann 19. febrúar 2025 voru alls 13 sjúklingar skráðir í rannsóknina (3 sjúklingar í skammtahópum 1, 2, 3, 4 sjúklingar í RP2D hópnum), sem allir fengu eina innrennsli af PA3-17 stungulyfi og luku 28 daga mati á skammtatakmörkunum (DLT). RP2D var ákvarðað við 2×10⁶ CAR-T/kg byggt á lyfjahvörfum, öryggi og virkni umfram þennan skammt. Engin DLT komu fram og hámarksþolinn skammtur (MTD) náðist ekki. Tíðni losunarfrumuboðefnis (CRS) var 84,6% (G3:23,1%, ekkert G4), en taugaeituráhrifafrumutengd taugaeituráhrifaheilkenni (ICANS) takmarkaðist við G1-2 (15,4%). Niðurstöður um virkni sýndu að besta hlutlæga svörunarhlutfallið (ORR) var 84,6% (11/13) og 76,9% (10/13) náðu fullkomnu bata/fullkomnu bata með ófullkominni bata á fjölda sjúkdóma (CR/CRi). Athyglisvert er að 69,2% (9/13, 8 sjúklingar CR) viðhéldu svörun eftir 3 mánuði, þar sem 50,0% (4/8) viðhéldu CR > 15 mánuðum eftir innrennsli án síðari stofnfrumuígræðslu (SCT), og tveir þeirra höfðu enn greinanlegar CAR-T frumur eftir 21 mánuð. Athyglisvert er að sjúklingur sem hafði áður fengið mikla formeðferð [fyrri blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu (HSCT), fyrirferðarmikill sjúkdómur > 7 cm] náði CR fyrir 28. dag og annarri HSCT eftir 6 mánuði.
Inndæling með PA3-17 sýndi góða þolanleika, mikla og viðvarandi klíníska virkni hjá sjúklingum með T-ALL/LBL sem höfðu fengið mikla formeðferð áður en meðferðin hófst, þar sem 50% sjúklinga með fullorðinssjúkdóm lifðu af eða voru án versnunar sjúkdóms eftir eitt ár.
Eins og er eru enn margar klínískar rannsóknir á nýrri krabbameinslyfjatækni í gangi í Kína sem leita að sjúklingum. Til að fá ráðgjöf um ný lyf og tækni, getur þú haft samband við alþjóðlega deild krabbameinslækninga á Peking South Region Oncology Hospital.
Símanúmer: 4008803716
WeChat auðkenni: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Birtingartími: 13. ágúst 2025